2026年9月8日，RiboX Therapeutics宣布，其在研药物RXRG001获得美国食品药品监督管理局（FDA）再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定，用于治疗放射性口干症（RIX）及唾液分泌减少症。
此次RMAT认定基于正在美国开展的1/2a期SPRINX-1研究取得的初步临床数据。此前，RXRG001已获得FDA快速通道（Fast Track）资格认定。
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RMAT认定将为RiboX提供与FDA更早、更深入沟通的机会，以支持后续药物开发，并有望加快临床开发和审评进程。
RiboX联合创始人兼首席执行官张巍怡博士表示：“RXRG001获得RMAT认定是RiboX的重要里程碑，也是对我们环形RNA平台所产生的积极临床证据的权威认可。头颈癌患者放疗后出现的口干症及唾液分泌减少，会严重影响其生活质量，而目前治疗手段仍以症状管理为主。我们期待与FDA密切合作，推进RXRG001的临床开发，评估其为患者恢复唾液腺功能的潜力。”
此次RMAT认定主要基于SPRINX-1（NCT06714253）研究获得的初步安全性和有效性数据。SPRINX-1是一项正在美国开展的首次人体、多中心1/2a期临床研究，主要评估RXRG001经腮腺导管给药后，在放射性口干症及唾液分泌减少症成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效。
关于RXRG001
RXRG001是RiboX自主研发的一款环状RNA疗法，由编码人水通道蛋白-1（hAQP1）的环状RNA和脂质纳米颗粒（LNP）组成。
该药物通过腮腺导管局部给药至唾液腺，旨在实现功能性hAQP1的表达，从而恢复因放射治疗受损的唾液腺功能。
放射性口干症及唾液分泌减少症是头颈癌患者接受放疗后常见的并发症。放射治疗可能对唾液腺造成长期损伤，导致唾液分泌减少和持续性口干，并进一步影响进食、咀嚼、吞咽、言语及口腔健康。目前相关治疗仍主要以症状管理为主，能够恢复唾液腺功能的治疗手段较为有限。
关于RMAT认定
RMAT是FDA为加速再生医学疗法开发和审评而设立的专项通道。获得该认定的疗法需要具备初步临床证据，表明其具有解决未满足医疗需求的潜力。获得RMAT认定后，开发企业可以与FDA开展更早、更密切的沟通，并获得有关临床开发和审评路径的指导。
目前，RXRG001正在SPRINX-1研究中接受进一步评估。