9月1日,韩国RNA药物公司 OliX Pharmaceuticals 宣布,其美国子公司 OliX US 已向美国专利商标局(USPTO)提交一项环状mRNA制造平台技术专利申请。

此次申请并非针对某一具体候选药物,而是一套可用于不同抗原和治疗性蛋白表达的制造平台。OliX此前的核心技术主要集中在RNA干扰(RNAi),此次布局也将公司的RNA技术范围进一步延伸到了蛋白表达领域。

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OliX采用的工艺,是先生产kb级长链RNA前体,再通过酶促方式连接RNA两端,形成环状mRNA。

公司披露的初步数据显示,长链RNA前体产量较比较mRNA高约30%;环化后,环状mRNA比例最高约72%;经RNase R去除线性RNA后,在额外色谱纯化前,环状mRNA纯度约为94%。以投入的RNA前体计算,目前整体工艺回收率约为34%。

在细胞实验中,OliX对环状mRNA和比较mRNA进行了最长6天的蛋白表达跟踪。结果显示,环状mRNA的表达信号下降相对更慢;在部分核酸修饰条件下,其累计蛋白表达量也高于比较组。

下一步,OliX将继续优化环状mRNA纯化工艺,并在动物模型中评估蛋白表达持续时间、体内分布、免疫反应和安全性,同时计划在疾病模型中开展药效验证,并进一步探索癌症疫苗、治疗性蛋白等应用方向。

从目前披露的数据来看,这一平台仍处于早期验证阶段。94%的环状mRNA纯度是在RNase R处理后、进一步色谱纯化前获得,而整体工艺回收率目前约为34%。后续随着纯化工艺进一步优化,其最终纯度、回收率以及动物体内的表达表现,将是判断平台性能的重要数据。

OliX首席执行官李东基表示:“此次申请是将环状mRNA制造平台进行知识产权保护,并将RNA技术领域拓展至蛋白表达领域的起点。今后,我们将通过获取动物模型和疾病模型数据,进一步提升技术竞争力和商业化可能性。”

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