当地时间 2 月 9 日，全球制药巨头礼来（Eli Lilly）宣布与环状 RNA 疗法公司 Orna Therapeutics（以下简称“Orna”）达成收购协议。此次交易以现金形式进行，总对价最高达24 亿美元，其中包括预付款及后续基于特定临床开发里程碑的款项。
Orna技术平台
Orna 的技术核心为源自麻省理工学院（MIT）的工程化环状 RNA（oRNA）。环状结构因能抵御核酸外切酶的降解，在体内的稳定性和蛋白表达时长优于传统的线性 mRNA。该平台结合 oRNA 与脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，通过在患者体内直接诱导免疫细胞表达 CAR（嵌合抗原受体），避开了传统离体细胞改造流程。
Orna核心项目：ORN-252研发进展
此次收购的核心资产为 ORN-252，是一款靶向CD19的体内 CAR-T 候选药物，目前处于临床试验准备阶段，用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病。该项目利用 Orna 的技术平台，旨在将复杂的离体细胞制备过程转化为可规模化的体内给药模式，使细胞疗法具备常规药物的属性。
Orna技术整合与临床转化
Orna 于 2024 年 5 月收购RNA 递送公司 ReNAgade，由此获得在非人灵长类模型中实现肝外组织靶向递送的技术。目前，体内细胞工程领域的研究重心正从概念验证向临床转化阶段转移，其中 mRNA/LNP 方案是主要的技术开发路径。在礼来完成收购后，后续研发预计将侧重于评估 ORN-252 的安全性表现，并验证其重复给药的可控性。
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礼来高级副总裁、免疫研究和早期临床开发负责人Francisco Ramírez Valle医学博士表示：“早期的自体CAR-T研究显示了细胞治疗自身免疫性疾病患者的前景，但离体方法的复杂性、成本和递送使得将这些突破传递给需要它们的更广泛的患者群体变得具有挑战性。我们期待与Orna的同事合作，为目前治疗选择有限或没有治疗选择的患者解锁一类全新的基因药物和细胞疗法。”
Orna therapeutics首席执行官Joe Bolen博士表示：“在Orna，我们相信我们的环状RNA技术与一流的LNP递送平台相结合，有可能为各种B细胞驱动的自身免疫性疾病的患者解锁in vivo CAR-T疗法。我们很高兴与礼来合作，礼来是开发以患者为中心的疗法的行业领导者，以实现这些技术的全部潜力。”