● 合作为镰状细胞病(SCD)和 输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者提供Orna的差异化脂质纳米颗粒 (LNP)递送解决方案 。
● Orna将获得6,500万美元预付款,并有资格获得超40亿美元潜在的临床前、临床和商业化里程碑付款和特许权使用费。
2025年1月7日,Orna Therapeutics通过其全资子公司ReNAgade Therapeutics Inc. 宣布与Vertex Pharmaceuticals Incorporated达成为期三年的战略合作,利用Orna的新型专利LNP递送技术,以推动Vertex在镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)领域的下一代基因编辑疗法的研发进程。
2022年8月,Orna与默沙东达成总额高达36.5亿美元的合作协议,本次战略合作将成为Orna签署的第二笔重大交易,此外,该合作也进一步印证了Orna在2024年5月收购ReNAgade Therapeutics后所获得的脂质纳米颗粒递送技术的价值和潜力。
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根据此次合作协议条款,Orna将获得6,500万美元的预付款,包括以可转换票据形式进行的投资,并且Orna有资格根据与SCD/TDT产品相关的特定临床前、研究、开发、监管和商业实现里程碑的情况,获得最高达6.35亿美元的资金。此外,如果Vertex在其他适应症中有条件,Orna还有资格获得每件产品高达3.65亿美元的额外费用,最多达10件产品,预计交易总额可达43.5亿美元。
Orna将有资格获得此次合作可能产生的任何产品未来净销售额的分级版税。Vertex将提供为期三年的研究合作资金,并拥有延长研究合作期限的选择权。
Amit Munshi,Orna首席执行官发言“Vertex是提供下一代治疗血红蛋白病方法的领导者,我们很高兴与他们合作开发体内疗法,利用我们的专有技术实现前所未有的HSC递送。今天的合作进一步验证了我们行业领先的肝外LNP递送化学,并强调了递送对于实现下一代RNA药物的重要性。”
Ansbert Gadicke,Orna董事长兼MPM BioImpact管理合伙人发言“今天的合作利用Orna行业领先的非病毒HSC递送,这是我们的第二个主要合作伙伴关系,证明了公司平台的广度和潜力。我们期待与Vertex合作,开发SCD和TDT的变革性疗法,同时推进我们在自身免疫和肿瘤学领域的领先 panCAR™ 管线项目。这笔交易进一步巩固了Orna在下一代RNA药物方面的领导地位,并有可能为患者带来大规模影响。”
关于 Orna Therapeutics
Orna Therapeutics致力于设计和提供一类新型完全工程化的环状RNA (oRNA)疗法,以释放RNA医学治疗身体任何部位疾病的潜力。Orna的环状RNA转录本与传统mRNA方法相比具有优势,包括简化生产、改进脂质纳米颗粒的配方以及卓越的蛋白质表达。其行业领先的基于LNP的递送系统和全面的编辑程序使Orna 能够推进具有巨大潜力的新型RNA药物,以改变患者护理。
参考链接
https://www.ornatx.com/orna-therapeutics-establishes-strategic-collaboration-with-vertex-pharmaceuticals-to-develop-next-generation-approaches-for-sickle-cell-disease-scd-and-transfusion-dependent-beta-thalassemia-tdt/
https://www.fiercebiotech.com/biotech/vertex-pays-orna-65m-work-next-gen-gene-therapies-blood-disorders