8月8日，RiboX Therapeutics宣布，美国FDA已许可其候选药物RXIM002的新药临床试验申请（IND），支持其开展针对自身免疫性血细胞减少症的1期临床研究。据RiboX披露，RXIM002是全球首款获得FDA IND许可的环状RNA体内CAR-T疗法。
RXIM002采用靶向脂质纳米颗粒（targeted lipid nanoparticle，tLNP）递送环状RNA（circRNA）。该环状RNA编码靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR），通过向体内T细胞递送circRNA，实现CAR表达，并在患者体内直接生成功能性CAR-T细胞。
与传统CAR-T需要进行体外细胞制备不同，RXIM002采用“体内原位生成”的方式，绕过复杂、成本较高且耗时的体外制备过程。RiboX表示，RXIM002旨在实现持久且非整合的CAR表达，并通过体内生成的CAR-T细胞深度清除致病性B细胞，以促进免疫重建和持续的疾病缓解。
在此次IND申报前，RXIM002已在中国自身免疫性疾病患者中开展研究者发起的临床试验（IIT）。相关患者目前仍在随访，其中部分患者随访时间已超过6个月。RiboX向FDA提交了全部已治疗患者的安全性和早期疗效数据。根据公司披露，FDA允许RXIM002在临床开发中采用加速剂量滴定方案，并将皮下注射剂型纳入临床开发，为未来探索门诊给药提供了可能。
RXIM002后续将开展名为 POPULUS-1 的1期临床研究，主要评估其安全性、药代动力学、药效学及早期疗效。该研究将首先纳入复发/难治性免疫性血小板减少症（ITP）患者。RiboX表示，RXIM002旨在通过暂时性的体内CAR-T细胞介导清除致病性B细胞，同时尽可能保留患者的免疫功能。
对于此次FDA IND许可，RiboX Therapeutics首席执行官张巍怡博士表示：
“RXIM002获得FDA IND许可，是RiboX以及整个环状RNA药物领域的一个重要里程碑。作为首款进入临床阶段的环状RNA体内CAR-T疗法，RXIM002体现了我们将扎实的临床前研究结果和严谨的早期临床证据转化为加速开发路径的能力。这一进展使我们距离为患有严重自身免疫性疾病的患者提供变革性治疗选择的目标更近了一步。我们将继续在全球多个地区推进RXIM002的临床研究，以满足这一领域尚未得到充分满足的治疗需求。”
参考资料：
RiboX Therapeutics. RiboX Therapeutics Announces FDA IND Clearance for RXIM002, the first Circular RNA-Based in vivo CAR Therapy for Autoimmune Cytopenias. Aug 8, 2026.