在2013年国家自然科学基金优秀青年基金和2020年国家自然科学基金杰出青年基金的持续资助下,近日,核酸药物领域再传重磅成果:东南大学医学院姚红红团队历经十余年攻关研发的治疗抑郁症新型环状RNA药物,正式以2亿元完成成果转化。这是继该团队治疗脑卒中的环状RNA药物以1.6亿元完成转化之后,在核酸药物领域取得的又一重要突破,也是高校基础研究与产业应用深度融合的典型范例,彰显我国在核酸药物领域的原创性科研实力。

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针对全球抑郁症发病率高、现有单胺类药物起效滞后及部分患者耐药的临床瓶颈,东南大学医学院姚红红团队从环状RNA的结构特性与功能机制入手,历经十余年深耕,发现环状RNA核酸药物具有起效快和超长效的双重作用特点,提出了以“外源启动-内源接力-稳态维持”为特征的“药理作用内生”新理论,打破了传统小分子药物因半衰期短、需频繁给药的局限。团队进一步解析了环状RNA存在序列依赖、高亲和力的蛋白结合特定基序,发挥对“中枢-外周”的多靶点协同重塑作用,将抑郁症的干预维度从局部病理微环境调控跨越至全身系统性稳态修复。

本次成果转化并非偶然。此前,该团队针对脑卒中适应症开发的环状RNA药物已以1.6亿元完成成果转化,在业内引发广泛关注。两项转化成果均源于同一基础研究平台,充分说明系统性、长周期的基础研究投入,能够持续产出具有临床价值和产业转化潜力的原创成果。从脑卒中到抑郁症,从1.6亿元到2亿元,东南大学医学院姚红红团队在环状RNA药物领域正逐步形成从机制发现、靶点验证到产业转化的完整创新链条

此次环状RNA药物的成功转化,不仅是高校科技成果转化的一项重要进展,也为行业提供了“基础研究-技术攻关-成果转化-产业应用”深度衔接的重要参考。更重要的是,这一成果有望推动我国在环状RNA药物研发领域实现从“跟跑”到“领跑”的跨越。未来,随着相关研究和产业化进程持续推进,环状RNA药物有望在更多重大疾病治疗领域展现应用价值,为我国核酸药物创新发展和健康中国建设贡献更多力量。

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